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第一百七十八章 华夏首例基因治疗药物（第1页）

昆市第一人民医院，儿科病房。

由于所有的静脉药物，如皮下注射类药物，肌肉注射类药物等，都需要在医院进行临床试验，住院的时间通常为1-3天。

当然，治疗的间期也就是非用药时间，患者可以在家休息。

所以曹阳在得到基因药研制成功的消息后，第一时间就带着儿子小伟赶到了三清药业的定点合作医院，正式开展临床实验。

眼睁睁看着一根针头扎进儿子小伟的静脉血管中，曹阳脸上神情变得紧张起来。

毕竟是第一次使用基因药物，虽然动物实验非常成功，但他心里依然有些忐忑不安。

根据计划，要将ZFn送入体内，每次注射都能覆盖一定范围内的体细胞。体细胞接受基因组编辑，其中的病灶基因将获得修复。

不过由于menkes病变基因在体内多处都有表达，所以不太可能单次注射就让治疗范围覆盖全身所有的体细胞。

理论上，患者还需要以数月一次的频率，定期进行注射。

虽然持续时间比较长，但患者不需要每次都住院，只要在门诊打个针就行，对大部分患者而言，这几乎不会产生什么负担。

等到身体内的成体干细胞都接受了基因编辑而被治愈，那么它制造出的新细胞也都是健康的细胞了，患者就算彻底治好了。

半个小时后，注射完成，曹阳看着儿子没有什么异常表现，顿时放下心来。

患儿需要在病房呆几天，以观察具体的疗效。

第三天，医生看着身体检查报告，满意地点点头：“患儿身体检查一切正常，实验室检查血清铜以及铜蓝蛋白也已恢复正常水平。接下来你记得要三個月一次定期注射，以观后效。”

曹阳紧握双拳，心中激动不已，看看睡得正香的儿子，忍不住老泪纵横。

一切的付出和努力，终于有了回报。

儿子，终于救下来了。

这个病症的典型患者一般都会在3岁以内死亡，只有少部分轻症才能生存到2o岁，就这样也改变不了最终夭折的命运。

他这两年来拼命追赶，与死神竞跑，总算赶在死神前面将儿子从生死线上救了回来。

再也不用担心儿子活不过3岁了。

医生走后，他赶紧将这个好消息分享在了群里。

病友群里顿时一片欢呼。

“太好了，我们的孩子都有救了。”

“小伟的样子看起来蛮好的，看来是真的好了。”

“谢谢曹大哥，这一切多亏了你，要不是你到处奔走，付出了这么多，也不会有孩子们的今天。”

“谢谢曹兄弟。”

“也要谢谢三清，要不是他们愿意伸出援手，我们还不知道什么时候能看到基因药的问世。”

“幸好国内有这么一家高科技药企，能够研出基因药这种高科技产品，这都是因为国家的强大，才会有各行各业的崛起啊。”

“是啊，我还记得以前我们生病了都要用进口药，国产药效果不好，现在我去医院看病，一些日常药，医生都给我推荐三清了，说比进口药效果都好，然后还便宜。”

“国产药崛起了，才有现在的基因药啊，我现在真的比以往任何时候都爱国，为我生在华夏而感到骄傲自豪。”

“哈哈，那肯定是了，这个病国外可没得治吧，只有国内才有基因药，这一点老外都得羡慕咱们呢。”

“什么时候正式开始临床啊，我们都等不及了。”

“哎，等一下，我收到龙图的通知了，好像是临床实验正式开启了，快去报名吧。”

“这么快，我马上就去。”

病友们光点进app，果然‘临床实验申请’这个功能已经能用了。

他们填写一些相关资料，再签名上传，很快就提交了申请。

人数不多，只有6o人，因此很快就都通过了。

由于menkes这个病症太罕见了，国内只有这么点人，所以三清在申请临床实验的时候，直接把临床一期和二期放在一起了，至于临床三期，可能要去国外找一些患者来参加了。

估计等到上市，全球也就剩下几百名患者，这么小的市场，怪不得没有其他药企愿意做。

也就是三清，要把整个罕见病合并起来，作为单基因遗传病症来进行统一研究，才愿意在这么冷门的病症上投入。

否则，估计只有曹阳自己一个人孤军奋战，自力更生了。

就算他最终有了成果，可能也是好几年以后的事情了。

小伟到时候是否还在人世，还是两说。

所以，没有人比这些患儿家属们更懂得基因药的难处，也没有人比他们对三清更感激涕零。