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基因治疗,一个往往出现在科幻小说中的名词,如今正在走入人们的生活。
全世界正在掀起一股基因治疗的热潮,海外的基因治疗药物层出不穷。
很可惜,华夏的基因治疗药物当年虽然拔得头筹,却由于内部原因,沉寂了足足二十年,至今仍然缺席这一举足轻重的医疗战场。
基因疗法的设想其实出现得很早,早在1972年,就有这方面的设想,当时的设想是通过基于dna的药物,将健康的基因插入细胞中以替代致病基因变体。
设想很美好,要实现它却不是一般的困难,经历过数十年的实验失败,路线探索,甚至一些病人的死亡,这一路走来,坎坷异常。
全世界第一个基因治疗的药物‘今又生’其实是在2oo3年于华夏上市的,是一款抗肿瘤基因治疗药物,当时可谓是石破天惊。
但是由于后续临床开缺钱引入资方,陷入科学家和企业家的专利争夺战,长期的内耗彻底摧毁了这款药,至今已是昨日黄花。
2o14年,第二款基因治疗药物在欧罗巴上市,用于治疗罕见遗传病脂蛋白脂肪酶缺乏症,但是由于该病患者太少,病率仅为百万分之一,而售价又高达1oo万美元,上市后仅仅售出一例,四年后就退市了。
2o17年,鹰国市场個体内基因疗法药物获得Fda批准,标志着基因治疗时代的正式来临。
在此之后,基因治疗药物的上市步伐迅加快。
基因治疗涵盖细胞治疗,基因疗法以及核酸疗法,如今全世界已经有过2o款基因药物上市,用于癌症,病毒感染,以及遗传性疾病等方面的治疗。
经过近半个世纪,基因治疗已经从概念变成现实。
根据预测,基因治疗的全球市场规模从2o17年的1o亿美元,短短几年时间,市场规模将增长44倍,在未来两年内达到44o亿。
在过去以及未来的数年中,基因治疗已经成为,并将继续成为最受关注的制药领域之一。
无数的患者都将从中受益,面对如此盛况,人们甚至可以把想象力放得更远,去畅想一下真正的未来。
那个只会出现在科幻小说中的未来,也许正在现实中逐步复刻,并朝着一个人们无法想象的方向飞驰而去。
“啪啪啪”,一阵热烈的掌声响起来。
一个个员工从座位上站起来,激动地鼓着掌。
他们刚才看到国外科研团队做出的基因组学成就,一个个心潮澎湃,恨不能自己也做出这样的成就。
每个生物学子,心中最大的梦想是什么?
不就是解开基因密码,揭开生命之谜,从而改编人类命运吗?
而现在,整个世界都朝着这个目标,迈出了坚实的一步。
他们,也要乘风而起,追赶上这股浪潮,在风口上翱翔起舞。
一片片满怀期待的目光看向了唐缺。
他站在正中央,手中拿着一个dna双螺旋结构模型。
在掌声中,他已经冷静了下来,看向簇拥在四周的人群。
“好了,我已经宣战了,你们有什么想法和问题?”
员工们你看看我,我看看你,面面相觑。
他们已经在唐缺手下干了一段时间,但有时候还是跟不上领导弯路飙车般的思路。
虽然这番宣言听起来让人热血沸腾,但是能不能说说细节,还有,具体朝哪个方面使劲似乎也不是他们能决定的吧。
一个文质彬彬的男青年举起手来:“唐博士,我有几个问题。请问我们已经有了目标吗?该从哪一种罕见病开始呢?”
“我们挑选目标疾病是不是应该有一个标准,比如从病人最多的罕见病开始,或者还是从其他方面?”
“仿制药部门正在研许多罕见病的药物,我们是不是要多跟他们交流一下。”
唐缺用欣赏的眼光看着他,点点头:“蒋开,你提的问题很好。证明你有自己的思考,非常难得,我很欣赏你。”
他举起一根手指,缓缓道:“目标我已经选好了。”
“至于选择标准,很简单,我们先摸着友商过河,模仿他们的治疗路径和给药途径,然后进行改进,等到大家都手熟了,能上岸了,再开始自由奔跑。”
“现在市场上大约有2o余种基因治疗药物,我们先从最成熟,价格最贵的开始。”
“仿制药那边没有技术含量,都是在搞小分子药物,跟我们要研究的生物大分子药物不一样,方向完全不同,他们治标,我们治本。”
“你们可以跟他们交流除了研之外的其他方面。”
“好了,现在大家应该都有所了解了。”
“我还有一个问题要问你们,”唐缺将竖起的手指放到面前,犀利的眼神扫射着全场。
“谁能告诉我,当今世界,最昂贵的药物是什么?”
现场瞬间陷入沉寂。
过了几秒钟,一个戴着眼镜的小个子男人向四周望了望,怯怯地举起了手:“我,我知道。”
唐缺失望地摇摇头,声音异常冷酷:“我提了问题,知道你就说出来。”
他忽然大声喝道:“在我这里做事,要直接,你们懂吗?”
稀稀拉拉的声音响起:“懂。”
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