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第一百七十三章 伸出援手（第1页）

“卫总您放心，”见卫康一脸愕然，曹阳赶紧解释道：“我并不是要道德绑架，要求三清专门为我们研menkes基因药。”

“我主要还是想见见相关的专家，希望专家能够帮忙解答一些疑问，同时也想请研人员为后续的安全性测试提供一些帮助。”

“关于menkes的基因治疗，我已经有了一些研究和思路。只是由于我本人并非专业人士，所以在很多方面还有所欠缺，急需真正专家的指导和建议。”

“哦？”卫康有些好奇道：“那你先说说自己的思路？”

曹阳点点头，凝神一一道来。

“从制备化合物的同时，我已经在开展由腺相关病毒aaV9介导的基因治疗方案，经过一年多的努力，终于通过分析蛋白结构域截短了aTp7a基因的序列，并且构建了质粒，目前也在293T细胞上进行表达验证和生物学活性验证。”

“我已经找到了aaV的包装公司，目前已经谈妥合作意向，但是对于aaV9病毒载体的免疫问题和多次递送问题了解得还不是很透彻，需要载体专家的指导。”

“因为孩子突变的基因在全身都有表达，aaV9介导的基因替代只能够解决一些更新周期慢的器官的基因问题，最终的基因在体编辑才是最彻底的治疗方式。”

“我想在基因替代治疗后，再全身心投入研究cRIspR-cas9这种最新的基因编辑工具，因为我孩子的突变是重复突变，在aTp7a基因序列第1141位多插入了一个a碱基，导致终止密码子提前，蛋白翻译被阻断。”

“所以我想通过cRIspR-cas9工具切除多出的a碱基，我考虑用孩子的皮肤成纤维细胞体外培养后作为模型细胞，根据突变点位设计Rna，通过构建质粒体外验证编辑效率。”

“这方面我也希望能有相关的专家可以帮帮我。”

“如果我这样的基因治疗方案可行的话，”曹阳缓了口气，继续说道：“我还有一些病友，都是menkes患者家属，他们也想获得同样的基因治疗。”

他停顿了片刻，毅然决然道：“卫总，我知道基因治疗这方面的研究非常昂贵，我已经做好准备了，我之前自建实验室投入有几十万，上个月我把车卖了，加上一些积蓄，还有個五十来万，不知道这些资金能够进行到哪一步。”

“实在不行的话，我也可以回去把房子卖了，只求能够彻底治好我儿子。”

“当然，这样的治疗方案，我那些病友可能不是每个人都负担得起，但是也有一些病友愿意砸锅卖铁救孩子，还希望卫总能够给他们一个机会。”

看着曹阳一脸恳切，语气又异常坚决，卫康心中忍不住叹了口气。

于情于理，他都想要帮助这些走投无路的患者家属。

同时，他也又一次对曹阳的基因治疗解决思路感到震惊。

这真的是一个只有高中学历的人吗？

怎么这些方案说得头头是道，比生物学专家还要详尽呢？

可见对方真的付出了极大的精力来钻研学习，才能够有这么深入的了解。

不过，专业的事情，还是要交给专家来处理。

menkes症一直以来都没有对症的治疗办法，卫康也不太确定对方提出的方案是否可行。

还是得叫专家过来探讨一番，再做出决定。

他露出笑容，眼神中流露出赞赏，看着曹阳道：“看得出你做了很多努力，才有这么清晰的解决思路，这样吧，我把相关的专家喊过来，你们一起商量一下，莪要先听听他的意见，怎么样？”

曹阳顿时大喜：“太谢谢你了，卫总，这正是我想要的。”

卫康掏出手机，走到一边，给唐缺打了个电话，将这边的事情一一告知。

“我的天，竟然有自学能力这么强的患者家属吗？简直就是我的知己，别动！我马上过来！”

电话里瞬间传出唐缺的怪叫声。

五分钟后，一道白色旋风冲进了会议室。

“家属呢？你，你就是那位叫曹阳的患者家属吧，很高兴认识你，来，给我说说你家小孩具体情况，还有你的基因治疗思路。”

唐缺一进来就看到了曹阳，一脸欢喜地坐在他旁边，热情洋溢得像狗子看到了香肠。

卫康赶紧伸手介绍：“这位是我们生物实验室主任唐缺，sma基因治疗药物就是他全盘负责研的。”

曹阳顿时肃然起敬，十分客气地伸手：“久仰久仰，唐主任，十分荣幸见到您……”

他还要继续寒暄，唐缺却有些不耐：“曹先生，不用这么客气，我们还是先谈正事吧。”

曹阳缩回手，有些不好意思地点点头，随即从脚下的包里取出厚厚一沓病例，还有一些准备的资料，递了过去。

唐缺慢慢翻看，他在一边详细解释。

两人低着头，边看边讨论起来。

卫康在一边旁听，眼看这两人讨论得越来越火热，颇有一种局外人的无聊感觉。

还好这两人一个很专业，一个也比较懂，没有出现什么鸡同鸭讲的状况，反而都相当有默契。

一番讨论过后，两人终于达成共识。

曹阳一脸喜色道：“太感谢了唐主任的讲解了，真是令我茅塞顿开，醍醐灌顶啊。”

唐缺挥挥手：“你孩子这个案例也非常典型，以前我只是看过一些资料，并没有见过真实的病例，尤其是治疗过程，其实我也获益匪浅。”

“总的来说，你的思路是对的，这个方向研成功率相当高。因为罕见病这种单基因突变引的疾病，从研的角度来说，生物学信号通路清晰，更容易成功。”

曹阳顿时喜出望外：“太好了，您是专家，这么一说我更有信心了。”

他转而看向卫康：“不知道卫总怎么说？是否愿意研相关的基因药物呢？”

“如果三清不愿意，我也能够理解，只希望能够跟唐主任保持联系，以后有问题能够常常请教就行。”

“我这边会继续自己构建aaV9病毒载体，寻找愿意合作的企业签订合同，进行动物实验，再找愿意协助的医生推动临床治疗研究，总之，一切都会走合法的基因药物申报流程，努力推动这款药物的上市。”